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講臺上的照片,對楊銳造成了很大的衝擊。

重型的地中海貧血是非常嚴重的致死性疾病,而且因為是遺傳性疾病,對極幼齡的兒童就會造成極恐怖的傷害。

面色蒼白和發育不良在最初幾個月的時候就會顯現出來,緊接著,骨髓代償性增生,就會讓骨骼變大,掌骨、肋骨和長骨的表現只是其中之一,顱骨的改變卻會讓一歲的孩子就變的與眾不同,隆起的額頭和顴骨,塌陷的鼻樑,加寬的兩眼間距,會讓任何人看了以後,都心生不忍和難受。

腫大的肝脾和其他鐵元素沉積的內臟,對內造成臟器損害,對外還會讓皮包骨的兒童腹部鼓起,令整個人像是電影裡的可怖殭屍。

如果只是照片,或者是楊銳所不瞭解的疑難雜症,還不至於讓楊銳的心情起伏。

但是,在楊銳的知識體系裡,地中海貧血症雖然尚未被治癒,卻有極大的可能被控制。

現代醫學並沒有傳統醫學的神力,現代醫學能夠治癒的病症其實很少,針對大部分疾病,現代醫學的目標都是控制而非治癒。

如果能夠讓平均早逝年齡20歲不到的重型地中海貧血患者增加10年的壽命,甚至增加20年的壽命,同時改善他們的生活質量,那重型地中海貧血,都會從一種可怖的疾病,變成一種可怕的疾病。

這裡面,增加壽命只是其中之一,最主要的是改善患者的生活質量。

現如今,重型和中型的地中海貧血患者是需要長期輸血的,為了去除長期輸血產生的鐵元素富集,又需要長期注射去鐵胺,想想看,一名兒童從兩三歲開始,就要經常輸血,經常注射藥物,那是一種什麼感覺。別的孩子讀幼兒園的時候,重型地中海貧血的兒童,已經全身變形,渾身沒一塊完整的面板了。

楊銳所說的去鐵酮也並不能完全取代去鐵胺的作用,但有一點很重要,去鐵酮能夠口服,而且效力更強,它雖然不能解決患者需要長期輸血的問題——這需要骨髓移植——但能解決患者長期注射藥物的問題。

那麼,為了此項改善,楊銳是否值得投注精力到地中海貧血的藥物開發中去呢?

任何藥物的開發都不是簡單的事,全世界的醫藥公司這麼多,每年又有多少種藥物在歐美國家上市?以美國為標杆的話,通常是低於50的兩位數,有時候只有十多種。

在生物公司破萬,醫藥公司破千,全世界藥企都想登陸的美國,每年也只有兩位數的新藥上市,開發一款新藥的難度可想而知。

或許開發本身對楊銳不是什麼難事,但一期臨床試驗,二期臨床試驗,三期臨床試驗和fda又或者藥監局的批准,可不是什麼輕鬆的事。

哪怕是輝瑞這樣的超級醫藥公司,做一輪新藥的臨床試驗,也都要脫不止一層皮的,而脫皮的痛苦過程,往往要延續三年乃至十年。

值得嗎?

就理智上來講,楊銳其實更相信基礎研究的重要性。

就比如治療地中海貧血的藥物,去鐵胺的開發有賴於鐵螯合劑的發現,這是一種鏈球菌發酵液中提取的天然產物,也是微生物學與生物化學的聯合研究成果。而楊銳提出的去鐵酮,正如他所言,也是羧基吡啶酮類化合物的長期研究才有了相關藥物的產生。

至於楊銳自己,他提前做成的離子通道的研究,以及pcr的研究,又或者實驗室裡的相互作用蛋白,或者g蛋白的研究,甚至尚未正式運作起來的克隆組的研究,都會在長短不等的時間裡,衍生出無數的重要藥品,就過去的經驗來說,這些重要的基礎研究,完全能做到影響世界50年乃至100年的程度。

可以說,楊銳如果專注於生物基礎性研究,他能夠創造更大的價值,發揮更大的作用,為更多的人解決病痛而奠定基礎。

但在感情上,楊銳並不能輕易的說服自己。

他並沒有將全部的精神和時間都投入到科研工作中去,就是他投入的那部分,也並不都用於做基礎研究了。

因此,僅僅討論更大的價值,更大的作用,並不恰當。

或者,將去鐵酮的研發工作交給其他人做?

楊銳只是一想,就放棄了。

如果是其他人做的話,那就要規規矩矩的做研發了,也就是說,除了楊銳頭痛的臨床試驗和藥物准入制度以外,還要花費更多的精力於藥品的開發工作中去。

歷史上,去鐵酮是什麼時候上市的呢?

1995年三月。

從1982年發現羥基吡啶酮類化

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