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小學生,大部分孩子都只有小學三年級以下的樣子,還有不少是幼兒園的孩子,甚至都不明白髮生了什麼……
“一般送到我們醫院的,是家長還抱有一線希望的,到九歲十歲還不能治癒的,通常都回家去了。”雍曉東低聲道:“北方得地中海貧血症的人並不多,主要是南方,尤其是兩廣雲貴地區,地中海貧血症的基因攜帶者較多,患者也多。他們到京城來,花費也大,不能有明顯的改善的話,多數會選擇會家裡的醫院,或者也有不治療的。”
“沒有堅持治療的嗎?”
雍曉東苦笑:“我們現在根本談不上治療,除了輸血,輸去鐵胺以外,也沒有其他治療方案了。而且,花費也很大。”
豈止是花費很大,重症地中海貧血要長期輸血和輸液的,年紀稍大一些,血紅蛋白降了下來,就必須定時輸血了,時間長,用量大,再加上併發症的治療,可謂是日費鬥金。
楊銳隨便扭頭看一眼,就能見到頹廢的父親,傷心的母親和痛苦的父母,還有神情麻木的孩子。
不到半個月,最多一個月就要輸血一次的疾病,還有差不多頻率進行的去鐵劑注射,以及外表的鉅變,根本不足以讓小孩子感受到生活的美好。
就是開發出去鐵酮,恐怕也談不上生活美好。
不過,壓力會減少很多吧。
楊銳想想就問:“如果開發一種口服去鐵劑,會不會有幫助?”
雍曉東眼前一亮,問:“有藥廠生產出了口服去鐵劑嗎?”
“還沒有,我想先了解一下。”
“有口服去鐵劑的話,肯定是有幫助的,至少能讓這些家庭多堅持幾年吧。”雍曉東面現不忍的道:“雖然到最終,仍然是相同的結果,但應該還是不一樣吧。”
做醫生做的久了,通常是不會太過於動感情的,但面對一個群體,感受也是會富集起來的。
楊銳看他的表情,不禁安慰道:“雖然最終結果相同,但過程不同也很重要。我們不是上帝,不能改變世界,但我想,一個孩子,十五六歲早逝,和到三十歲再病危,還是有很大的區別吧,至少能看看世界,而且,生命裡的頭十幾年,也能輕鬆一些。”
“而且還有中間型的地中海貧血患者,他們能獲得的改變就更多了。”
楊銳點頭,又介紹了hider研究的羥基吡啶酮類化合物,道:“我對去鐵酮的瞭解也不是特別多,但就目前所知,去鐵酮的結構是電中性的,而且有一定的親脂性,分子量也小,這意味著……”
“它能夠在胃腸道中被吸收!”雍曉東立即反應過來。
楊銳頷首:“而且能夠穿透組織細胞膜,現在還不知道它在細胞中的表現會怎麼樣,但從較好的方向來想象,它應該能螯合細胞內的鐵原子。”
正常的嬰幼兒吃奶粉都要注意補鐵,但對地中海貧血症的孩子來說,每減少一點鐵,都意味著能延長一段時間的壽命,提高一定的生活質量。
雍曉東興奮的快走了兩步,可沒多久,又停了下來,懊惱的道:“可惜沒有藥廠生產你說的口服去鐵劑,哪怕基礎條件都有了,外國藥廠還是不願意開發的。”
之所以只說外國藥廠,是因為中國的藥廠根本沒有原創藥的能力。
世界上的醫藥公司是分成兩類的,一類是原創藥公司,包括耳熟能詳的強生、輝瑞,德國拜耳,又或者捷利康等等。
而在原創藥公司之外,也有專業的仿製藥公司。
仿製藥公司是在原創藥公司的藥品專利失效以後,進行仿製生產的公司。比如偉哥是輝瑞的,但偉哥的專利到期了,金戈就可以賣了,而且並不一定賣的便宜,反而省去了風險難測的藥品開發過程,艱辛無比的臨床試驗,等於減少了數億美元的成本,省去了平均十五年的研發時間。
在歐美國家,仿製藥公司的數量是原創藥公司的數十倍,許多公司的規模和實力也不可小覷——你想山寨人家,也得有一定的水準的。
一些仿製藥公司的規模也很大,比如以色列的迪瓦製藥,德國的山德士,美國的邁蘭,都是年銷售額數十億乃至上百億的大藥廠。
而在中國,原創藥公司基本是不存在的,就是仿製藥公司的規模都很小。除了一些常用的熱門產品,國外60年代生產的藥品,國內目前都來不及仿製。
這種情況下,指望國內醫藥企業,自然是很不靠譜的。
楊銳拍拍雍曉東,道:“我來想想辦法。”
“你能想到辦法?”雍
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